Vírus da AIDS transgênico pode ajudar a tratar doenças genéticas graves

Fonte do blog: CIB

Quem imaginaria que um dia o vírus do HIV poderia ser usado no tratamento de doenças genéticas? Em 1996, o cientista italiano Luigi Naldini levantou essa hipótese, mas somente agora ela tornou-se possível.

Dois estudos recentes publicados na revista Science e liderados por Naldini revelam que o vírus da imunodeficiência humana pode ser usado para tratar doenças genéticas graves, como a leucodistrofia metacromática e a síndrome de Wiskott-Aldrich, que causam a morte prematura de crianças.

Para transformar o HIV em um “vetor do bem”, os cientistas italianos modificaram geneticamente o vírus para que apresentasse o gene que corrige a mutação genética dos pacientes.

Depois, inseriram o vírus transgênico nas células doentes, onde eles se fixaram na membrana e introduziram suas informações genéticas no interior celular.

Em seguida, as células modificadas foram recolocadas nos pacientes e eles passaram a produzir os genes corretos.

Foram mais de 15 anos de pesquisas e testes até que os primeiros pacientes dessas duas enfermidades respondessem positivamente ao tratamento.

Em crianças com a síndrome de Wiskott-Aldrich, que age diretamente nas células do sangue e enfraquece o sistema imunológico, deixando-o muito suscetível a infecções e doenças autoimunes, a produção de plaquetas e linfócitos no sangue foi normalizada.

Em portadores de leucodistrofia metacromática, distúrbio metabólico que causa o acúmulo de lipídios no corpo, as células modificadas viajaram pela corrente sanguínea até o cérebro, onde liberaram os genes corretos.

Lá, a quantidade de proteínas produzidas por células saudáveis superou as defeituosas, o que evitou o processo neurodegenerativo característico da doença.

Agora, os pesquisadores precisam esperar até que a terapia gênica com o HIV geneticamente modificado se mostre 100% segura, mas a expectativa é que essa técnica seja usada para tratar ainda mais doenças genéticas no futuro.

Fonte: Telethon – Julho de 2013